上海市醫(yī)療保障局公示了試行部分新增醫(yī)療服務價格項目，其中基因甲基化檢測成為新增醫(yī)療服務價格項目之一，編碼為L2X000026。政策的支持和行業(yè)標準的完善，為基因甲基化檢測服務在臨床上的廣泛應用提供了更加堅實的基礎，并進一步推動了精準醫(yī)療的發(fā)展。

成都市發(fā)布了《關于申報 2024 年開展前沿醫(yī)療服務試點的通知》，其中提到了細胞與基因治療試點等內(nèi)容，這一通知的發(fā)布，標志著國內(nèi)細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)領域的發(fā)展又邁出了堅實的一步。

①士澤生物完成逾億元B1輪市場化融資，推進臨床級iPS衍生細胞藥開發(fā)

士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司正式宣布完成逾億元B1輪市場化融資。本輪融資由泰瓏/泰鯤資本領投，七晟資本及天匯資本共同投資，峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國等老股東追加投資。本輪融資將用于士澤生物臨床級iPS衍生細胞藥治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病管線的完善、進一步開展臨床研究以及推進多項注冊臨床試驗。

②泓宸生物完成數(shù)千萬元天使輪投資，打造iPSC創(chuàng)新藥研發(fā)及成果轉(zhuǎn)化平臺

武漢泓宸創(chuàng)新生物科技有限公司宣布完成數(shù)千萬元人民幣的天使輪融資。本輪融資由嘉道資本、瑞江投資領投，多位知名投資人跟投。武漢泓宸創(chuàng)新生物科技有限公司成立于2023年，是一家專注于創(chuàng)新型干細胞藥物研發(fā)的高新技術企業(yè)，以誘導多能干細胞（iPSC）為起點，為以脊髓損傷為代表的尚無實質(zhì)臨床解決方案的重大疾病提供規(guī)?；?、低成本的干細胞治療方案。

③西湖實驗室謝琦、曹龍興團隊聯(lián)合開發(fā)基于從頭蛋白質(zhì)設計技術的CAR T療法用于治療膠質(zhì)母細胞瘤

10月17日，西湖實驗室謝琦團隊與曹龍興團隊合作在Nature Biomedical Engineering雜志發(fā)表研究論文。該研究基于計算蛋白質(zhì)設計的方法從頭設計并篩選得到了針對膠質(zhì)母細胞瘤表面的高表達的腫瘤抗原EGFR和CD276兩個靶點高親和力的迷你結(jié)合蛋白（Binder）CAR結(jié)構(gòu)，同現(xiàn)階段臨床實驗中的相同靶點的scFv CAR結(jié)構(gòu)相比較，在臨床前模型中Binder CAR顯著提高了CAR T療法對于膠質(zhì)母細胞瘤的治療效果。

①44款國內(nèi)AAV基因療法IND獲批

2023年全球AAV基因療法的市場銷售額達到了15億美元，據(jù)預測到2029年這一數(shù)字將增長至223億美元。這表明AAV基因療法擁有廣闊的市場前景。據(jù)不完全統(tǒng)計，目前，國內(nèi)已44款AAV基因藥物IND申報獲批，其中，至少4款進入III期臨床。

②干細胞外泌體技術重大進展，中科細胞ZK-Plus臍帶舒緩噴霧獲批上市

中科細胞團隊持續(xù)研發(fā)創(chuàng)新和努力，又一款自主研發(fā)創(chuàng)新的以臍帶干細胞外泌體技術為支撐ZK-Plus系列產(chǎn)品，“ZK-Plus+臍帶舒緩噴霧”于2024年10月18日順利通過國家藥品監(jiān)督管理局備案，獲批上市。此次獲批上市的ZK-Plus+臍帶舒緩噴霧的主要成分為動物臍帶提取物，而動物臍帶提取物中富含臍帶間充質(zhì)干細胞外泌體，中科細胞研發(fā)團隊致力于干細胞外泌體的研究創(chuàng)新工作。

③金斯瑞新生抗原肽支持臻知醫(yī)學多抗原靶點自體免疫細胞療法獲批臨床

北京臻知醫(yī)學科技有限責任公司宣布，其自主研發(fā)的IPM001注射液新藥一期臨床研究申請已獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）默示許可。IPM001是一種多抗原靶點自體免疫細胞注射液。在前期臨床試驗中，IPM001顯示出良好的安全性，未出現(xiàn)任何超過2級的藥物相關的不良反應，對于經(jīng)多線系統(tǒng)性抗腫瘤治療失敗的進展期原發(fā)性肝細胞癌患者表現(xiàn)出良好的臨床療效，有望成為中國晚期肝癌患者重要治療選擇。

④國內(nèi)首款調(diào)節(jié)性T細胞（Treg）鞘內(nèi)注射療法的臨床試驗研究正式啟動

近日，由鄭州大學第一附屬醫(yī)院張毅教授、許予明教授發(fā)起的首個Treg鞘內(nèi)注射治療肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（俗稱：漸凍癥，ALS）臨床研究項目啟動會順利召開。會議圍繞方案中的臨床設計、入組和倫理多個角度進行了細致討論，希望在確保研究質(zhì)量的同時，以最快的速度推進研究，早日在“漸凍癥”的治療方面取的進展。

⑤恒瑞醫(yī)藥子公司siRNA藥物HRS-9563獲批臨床

江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司子公司福建盛迪醫(yī)藥有限公司自主研發(fā)的小干擾核酸（siRNA）I類創(chuàng)新藥HRS-9563注射液正式獲批臨床，擬用于治療高血壓。

⑥華大吉諾因靶向HPV16-E6/E7抗原自體T細胞注射液獲批臨床試驗，為HPV16陽性宮頸癌等癌癥患者帶來新希望

武漢華大吉諾因生物科技有限公司宣布，其自主研發(fā)的靶向HPV16-E6/E7抗原自體免疫T細胞注射液的臨床試驗申請已獲得國家藥品監(jiān)督管理局的臨床試驗默示許可。這一創(chuàng)新治療細胞試驗產(chǎn)品將為HPV16陽性的癌癥（宮頸癌、頭頸癌等）患者提供新的治療選擇。

⑦君賽生物TIL治療肺癌注冊臨床正式啟動

君賽生物申辦的“一項評價自體天然腫瘤浸潤淋巴細胞注射液治療晚期非小細胞肺癌患者安全性和有效性的開放標簽、單臂、Ⅰb期臨床試驗（MIZAR-005）”啟動會，在組長單位上海市胸科醫(yī)院順利召開。這是國內(nèi)首個專門針對肺癌的TIL細胞藥物注冊臨床試驗，同時也標志著君賽生物在TIL治療實體瘤適應癥拓展的又一重要進展。

⑧貝斯生物堿基編輯NK細胞療法獲批臨床

中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，貝斯昂科生物1類新藥NK510細胞注射液獲批臨床，擬開發(fā)用于經(jīng)標準治療失敗的晚期惡性實體瘤。公開資料顯示，NK510是貝斯生物研發(fā)管線中進展最快的產(chǎn)品，是一款基于堿基編輯技術的自然殺傷（NK）細胞產(chǎn)品。本次為該產(chǎn)品首次在中國獲批IND。

⑨瑞博生物siRNA藥物RBD1016獲批臨床

國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)公示，蘇州瑞博生物技術股份有限公司申報的RBD1016注射液獲批臨床默示許可，適應癥為慢性乙型肝炎病毒感染。

⑩金唯科眼科基因藥物JWK002獲FDA孤兒藥及兒科罕見病資格認定

成都金唯科生物科技有限公司自主研發(fā)的眼科基因藥物JWK002注射液獲美國FDA孤兒藥資格認定和兒科罕見病資格認定，用于治療X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥(XLRS)。 

X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥是一種X連鎖的隱性遺傳疾病，由視網(wǎng)膜劈裂蛋白1基因突變引起，其特征是視網(wǎng)膜劈裂腔的形成和視網(wǎng)膜組織紊亂導致的功能減退，主要為男性發(fā)病。患者視力障礙程度各不相同，嚴重時可出現(xiàn)視網(wǎng)膜脫離、玻璃體積血等并發(fā)癥，臨床治療以隨訪觀察、碳酸酐抑制劑等藥物及針對其并發(fā)癥治療為主，尚無有效的臨床治療方法?；赬LRS具有明確的致病基因，基因治療成為其治療新方向。

國內(nèi)首個nAMD基因治療項目東北地區(qū)完成首例治療

哈醫(yī)大一院眼科醫(yī)院順利完成東北地區(qū)首例、全國首個治療nAMD的基因藥物的眼內(nèi)注射。哈醫(yī)大一院眼科醫(yī)院此次所采用的眼用注射液是國家1類生物新藥，作為新一代眼科基因治療產(chǎn)品——在組織特異性、免疫原性、表達可控性和感染效率方面具有特色，并在臨床前疾病模型中顯示出持續(xù)療效，黃斑變性患者有望實現(xiàn)“一次治療，終生治愈”潛在療效，有望結(jié)束頻繁注射、反復返院帶來的困擾。截止發(fā)稿前，國內(nèi)第一例患者首次注射已過17個月，仍未行補救治療，有效減輕了患者的治療負擔，大大提高了生活質(zhì)量。