北京市發(fā)布了《高質(zhì)量建設(shè)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群實(shí)施方案（2024-2026年）（征求意見稿）》，該方案為北京市細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展提供了強(qiáng)有力的政策支持，特別強(qiáng)調(diào)了鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)隨時(shí)備案并開展新增的細(xì)胞與基因治療醫(yī)療服務(wù)價(jià)格項(xiàng)目，積極服務(wù)細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新藥申報(bào)國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。優(yōu)化臨床急需的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品進(jìn)口審批工作流程，提升北京臨床急需的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品供應(yīng)保障能力。

海南省人大法制委員會(huì)發(fā)布了關(guān)于公布《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定（草案）》（簡(jiǎn)稱《草案》）征求意見的通知。

《草案》的核心內(nèi)容聚焦于推動(dòng)海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)，在生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用及監(jiān)督管理方面的舉措，對(duì)體細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療為代表的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的實(shí)際應(yīng)用起到助推作用。一方面，《草案》明確了干細(xì)胞、自體免疫細(xì)胞治療技術(shù)等可在臨床研究的基礎(chǔ)上開展轉(zhuǎn)化應(yīng)用。另一方面，《草案》在我國(guó)率先明確了細(xì)胞治療技術(shù)的價(jià)格備案路徑，并允許先行區(qū)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照公示的價(jià)格進(jìn)行收費(fèi)。

①傳奇生物BCMA CAR-T銷售成績(jī)亮眼，前三季度大賣6.29億美元

10月15日，強(qiáng)生披露2024年第三季度財(cái)報(bào)，期內(nèi)總收入225億美元，同比增長(zhǎng)5.2%。其中美國(guó)業(yè)務(wù)營(yíng)收約為129億美元，同比增長(zhǎng)7.6%，美國(guó)以外地區(qū)的國(guó)際業(yè)務(wù)營(yíng)收96億美元，同比增幅2.2%。其中，Caryvkti（西達(dá)基奧侖賽）今年4月才獲FDA批準(zhǔn)，第三季度其銷售額即大幅增長(zhǎng)了87.7%至2.86億美元，成為強(qiáng)生增長(zhǎng)勢(shì)頭最猛的產(chǎn)品。今年前三季度該產(chǎn)品為強(qiáng)生貢獻(xiàn)了共計(jì)6.29億美元的銷售額，同比增長(zhǎng)84.3%。

②全球首個(gè)siRNA慢病藥，首次參與國(guó)家醫(yī)保談判

諾華宣布，其研發(fā)的全球首款且唯一的siRNA長(zhǎng)效降脂藥物英克司蘭鈉注射液（Inclisiran，商品名：樂可為， Leqvio）已正式向中國(guó)國(guó)家醫(yī)保局遞交了2024年參與國(guó)家醫(yī)保談判的申請(qǐng)。該藥作為一款針對(duì)慢性病患者的長(zhǎng)效降脂療法，其首次嘗試進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，引起廣泛關(guān)注。

Inclisran是一種靶向PCSK9的小干擾RNA（siRNA）療法，通過降低編碼PCSK9蛋白的mRNA水平，從而阻止肝臟合成PCSK9蛋白。這種機(jī)制不同于傳統(tǒng)的PCSK9單抗藥物，數(shù)據(jù)顯示PCSK9單抗藥物由于可能存在免疫原性，長(zhǎng)期使用可能會(huì)導(dǎo)致抗藥性等問題，而影響其藥效。

①恒瑞醫(yī)藥子公司AAV雙基因藥物國(guó)內(nèi)獲批臨床

中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)公示，恒瑞醫(yī)藥子公司上海瑞宏迪醫(yī)藥有限公司自主研發(fā)的AAV雙基因藥物RGL-193注射液獲批臨床。據(jù)悉，這是國(guó)內(nèi)首個(gè)用于帕金森病患者的AAV雙基因藥物，旨在提高左旋多巴的轉(zhuǎn)化效率，保護(hù)并修復(fù)受損的多巴胺能神經(jīng)元，以期達(dá)到延緩疾病進(jìn)展，減少口服抗帕金森藥物用量的目的。

②藝妙神州治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的CAR-T藥物獲得臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書

10月12日北京藝妙神州醫(yī)藥科技有限公司宣布，與北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院合作開發(fā)的用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的全新一代抗腫瘤藥物IM96嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液，獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書。這是藝妙神州獲批的第6個(gè)CAR-T細(xì)胞藥物臨床批件，也是第3個(gè)用于治療實(shí)體腫瘤的CAR-T細(xì)胞藥物臨床批件。

③易慕峰納米抗體CLDN18.2 CAR-T獲FDA孤兒藥資格認(rèn)定

易慕峰生物宣布其自主研發(fā)的靶向CLDN18.2的自體CAR-T細(xì)胞療法IMC002近期已獲得美國(guó)食品和藥品管理局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），用于治療胰腺癌患者。

④國(guó)內(nèi)首個(gè)，TIL治療肺癌注冊(cè)臨床正式啟動(dòng)

10月14日君賽生物申辦的“一項(xiàng)評(píng)價(jià)自體天然腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞注射液（GC101 TIL）治療晚期非小細(xì)胞肺癌患者安全性和有效性的開放標(biāo)簽、單臂、Ⅰb期臨床試驗(yàn)”啟動(dòng)會(huì)，以線上、線下的會(huì)議形式，在組長(zhǎng)單位上海市胸科醫(yī)院順利召開。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)專門針對(duì)肺癌的TIL細(xì)胞藥物注冊(cè)臨床試驗(yàn)，同時(shí)也標(biāo)志著君賽生物在TIL治療實(shí)體瘤適應(yīng)癥拓展的又一重要進(jìn)展。

⑤瑞風(fēng)生物自研眼科基因編輯新藥RM-101國(guó)內(nèi)獲批臨床

瑞風(fēng)生物自主研發(fā)的Usher綜合征基因編輯藥物RM-101新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，于2024年10月11日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的默示許可。這標(biāo)志著瑞風(fēng)生物全球首款Usher綜合征基因編輯藥物在中國(guó)即將進(jìn)入臨床階段，為中國(guó)患者帶來新的希望。

目前，Usher綜合征暫無獲批的藥物或治療方法，存在著巨大的未被滿足的臨床需求，基因編輯治療有望扭轉(zhuǎn)這一局面。瑞風(fēng)生物自主研發(fā)的基因編輯藥物RM-101，有望通過一次性視網(wǎng)膜下注射，在患者的視網(wǎng)膜感光細(xì)胞中誘導(dǎo)產(chǎn)生功能性的蛋白，最終提升患者視力。

⑥原天生物第一款細(xì)胞藥物IND申請(qǐng)?jiān)谥袊?guó)獲臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可

上海原天生物科技有限公司（原天生物）自主研發(fā)的間充質(zhì)干細(xì)胞治療產(chǎn)品“YT001注射液”新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（NMPA）臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬適應(yīng)癥為膝骨關(guān)節(jié)炎(KOA)。

⑦藝妙神州CAR-T療法IM96獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)，針對(duì)轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌

京藝妙神州醫(yī)藥科技有限公司宣布，其與北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院攜手開發(fā)的全新抗腫瘤藥物——IM96嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液（簡(jiǎn)稱“IM96”），已成功獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書。IM96作為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批臨床試驗(yàn)的針對(duì)轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的CAR-T細(xì)胞治療藥物，填補(bǔ)了該領(lǐng)域的空白。

⑧原啟生物CLDN18.2/MSLN雙靶點(diǎn)CAR-T療法獲批臨床，針對(duì)晚期實(shí)體瘤

據(jù)CDE官網(wǎng)公示，原啟生物的“OriC613注射液”獲批臨床默示許可，擬用于治療晚期實(shí)體瘤。OriC613注射液是一種同時(shí)靶向間皮素（MSLN）和Claudin18.2（CLDN18.2）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，旨在通過靶向MSLN和CLDN18.2兩個(gè)關(guān)鍵靶點(diǎn)，激發(fā)患者自身的免疫系統(tǒng)來攻擊和清除癌細(xì)胞。

①針對(duì)DMD，這款外泌體細(xì)胞療法上市申請(qǐng)即將完成

Capricor Therapeutics公布了其HOPE-2開放標(biāo)簽擴(kuò)展（OLE）試驗(yàn)為期三年的積極結(jié)果，該試驗(yàn)旨在評(píng)估其主打細(xì)胞療法CAP-1002對(duì)晚期杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者的影響，尤其是那些已經(jīng)失去行走能力的患者。試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，接受CAP-1002治療的患者在三年內(nèi)的心臟和骨骼肌功能保持了穩(wěn)定狀態(tài)?；谶@一積極結(jié)果，Capricor計(jì)劃在今年年底前向監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交生物制品許可申請(qǐng)（BLA），以期獲得用于治療DMD相關(guān)心肌病的批準(zhǔn)。

②TCR-T療法治療晚期癌癥疾病控制率達(dá)92%，持久緩解超1年

Immatics今天公布其在研T細(xì)胞受體T細(xì)胞（TCR-T）療法IMA203用以治療轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者的最新1b期臨床數(shù)據(jù)，這些患者先前接受過大量治療。分析顯示，92%患者的疾病獲得控制且患者的中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）超過一年。

③帕金森病AAV基因療法臨床結(jié)果積極

10月15日MeiraGTx宣布了其帕金森病AAV-GAD基因療法最新臨床數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，AAV-GAD在26周后達(dá)到了安全性和耐受性的主要終點(diǎn)，并且在關(guān)鍵療效終點(diǎn)方面獲得了統(tǒng)計(jì)顯著的改善。