北京市醫(yī)保局近日發(fā)布通知，擴大造血干細(xì)胞移植醫(yī)保報銷范圍。本市醫(yī)保參保人如果符合12類適應(yīng)證，進行造血干細(xì)胞移植的費用納入醫(yī)保報銷。

值得注意的是，參保人員進行造血干細(xì)胞移植，應(yīng)符合以下12類適應(yīng)證：急性白血?。宦园籽?；淋巴瘤；多發(fā)性骨髓瘤；骨髓增生異常綜合征；再生障礙性貧血；嗜血細(xì)胞綜合征/噬血細(xì)胞綜合征；陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白病/陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥；重型地中海貧血；重度骨髓型放射病；部分惡性腫瘤；部分遺傳病、先天性疾病及代謝性疾病。

11月12日上午，在上海徐匯舉辦的細(xì)胞和基因治療藥品創(chuàng)新與臨床發(fā)展論壇上，在市藥監(jiān)局指導(dǎo)下，徐匯區(qū)市場監(jiān)管局與10家醫(yī)療機構(gòu)聯(lián)合發(fā)布了上海市首部《醫(yī)療機構(gòu)使用細(xì)胞治療藥品質(zhì)量管理指南》（以下簡稱《指南》），為CAR-T創(chuàng)新藥品的使用提供了規(guī)范化的指導(dǎo)，保障百姓用上放心藥。

此次發(fā)布的《指南》中，首次提出將CAR-T藥品使用質(zhì)量管理納入統(tǒng)一的醫(yī)療機構(gòu)藥品管理體系，指導(dǎo)醫(yī)療機構(gòu)組建多學(xué)科診療團隊，由臨床使用細(xì)胞治療藥品的科室負(fù)責(zé)人作為細(xì)胞治療團隊負(fù)責(zé)人對細(xì)胞治療項目的各環(huán)節(jié)進行監(jiān)督，院內(nèi)其他部門明確職責(zé)，協(xié)同配合參與，有效保障患者使用藥品的質(zhì)量安全和可追溯。

①世界首次！《柳葉刀》：iPSC干細(xì)胞療法可恢復(fù)人類視力

大阪大學(xué)的研究人員在國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》上發(fā)表研究論文。該臨床研究在世界上首次使用人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來源的角膜上皮細(xì)胞片（iCEPS）修復(fù)角膜緣干細(xì)胞缺乏癥（LSCD）視力障礙患者角膜。結(jié)果顯示，三名嚴(yán)重視力受損患者，在接受干細(xì)胞移植后的視力顯著改善，且效果已持續(xù)一年多。

②全球首款TIL細(xì)胞療法Amtagvi?半年營收突破6.4億

近日，TIL細(xì)胞療法領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)Iovance Biotherapeutics發(fā)布了其2024年第三季度財務(wù)報告。報告顯示，其明星產(chǎn)品Amtagvi?市場需求持續(xù)高漲，第三季度該產(chǎn)品總收入達到5860萬美元，截至第三季度末，Amtagvi?的累計總收入已達9040萬美元，折合人民幣約6.4億元。Amtagvi?是全球首款獲批上市的TIL細(xì)胞療法，于今年2月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)，用于治療晚期黑色素瘤。其定價為51.5萬美元（約人民幣370萬元）。在獲批上市后，Iovance迅速在其內(nèi)部細(xì)胞治療中心啟動了Amtagvi?的商業(yè)生產(chǎn)，并在全球范圍內(nèi)進行布局。

③鄭大一附院應(yīng)用CAR-T細(xì)胞基因療法成功治療一例系統(tǒng)性紅斑狼瘡合并難治性血小板減少癥患者

近期，鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院生物細(xì)胞治療中心/生物免疫治療病區(qū)張毅教授團隊與風(fēng)濕免疫科劉升云教授團隊合作，應(yīng)用CAR-T細(xì)胞基因療法成功治療一例系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）合并難治性免疫性血小板減少（ITP）患者并完成為期一年的隨訪工作。該患者是目前省內(nèi)有報道的CAR-T細(xì)胞基因治療SLE合并難治性ITP首例隨訪超一年的患者。

④萊芒生物獲超億元A輪融資，加速代謝增強型CAR-T開發(fā)

深圳萊芒生物科技有限公司宣布，公司已于近期成功完成超億元A輪融資首關(guān)。本輪融資由富匯創(chuàng)投領(lǐng)投，君熠投資和晶泰科技等跟投。融資金額將主要用于其極低劑量代謝增強型CAR-T細(xì)胞候選藥物的IND申報、自動化生產(chǎn)工藝研發(fā)，以及加速推進代謝增強型實體瘤細(xì)胞治療藥物的臨床轉(zhuǎn)化等。

①細(xì)胞基因治療產(chǎn)品Aucatzyl已獲FDA批準(zhǔn)上市

Autolus Therapeutics公司宣布，公司開發(fā)的細(xì)胞基因治療產(chǎn)品Aucatzyl已獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）的成年患者。Aucatzyl是一款針對CD19的CAR-T細(xì)胞基因療法。其獨特之處在于所設(shè)計的嵌合抗原受體與CD19結(jié)合后能迅速解離（具有快解離速率，fast off-rate），這樣的設(shè)計有助于減少T細(xì)胞的過度激活，不僅可能降低副作用，還能減緩T細(xì)胞的耗竭速度，進而可能增強CAR-T療法的持久性。

②石藥集團mRNA治療性疫苗獲批臨床，針對宮頸癌前病變

11月12日，石藥集團(01093.HK)發(fā)布公告，集團開發(fā)的針對人乳頭瘤病毒(HPV)16或18型所引起的相關(guān)癌前病變的治療性二價信使RNA(mRNA)疫苗SYS6026(該產(chǎn)品)已獲中華人民共和國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，可以在中國開展臨床試驗。

③來恩生物mRNA TCR-T療法GZL-016注射液獲批臨床

11月12日，據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)顯示，廣州來恩生物醫(yī)藥有限公司研發(fā)的mRNA TCR-T療法“GZL-016注射液”獲CDE批準(zhǔn)開展臨床試驗，治療乙肝病毒相關(guān)肝細(xì)胞癌。該產(chǎn)品為First-in-Class、 全球首創(chuàng)針對乙肝病毒表面抗原的特異性T細(xì)胞受體的T細(xì)胞療法（TCR-T）。

①全球首款獲批Ⅰ期臨床的體內(nèi)CAR基因療法完成首例患者給藥

Interius BioTherapeutics公司近期宣布其首次為患者注射了一種新型體內(nèi)嵌合抗原受體（CAR）基因療法 INT2104。該療法旨在通過靜脈注射將CAR基因直接遞送到患者體內(nèi)，從而在體內(nèi)生成CAR-T和CAR-NK細(xì)胞，用于治療B細(xì)胞惡性腫瘤。

INT2104是一種基于慢病毒載體的體內(nèi)基因療法，靶向感染CD7陽性的T細(xì)胞和自然殺傷細(xì)胞（NK細(xì)胞），并轉(zhuǎn)導(dǎo)CAR轉(zhuǎn)基因以體內(nèi)生成效應(yīng)CAR-T細(xì)胞和CAR-NK細(xì)胞，生成的效應(yīng)CAR細(xì)胞將靶向CD20陽性的B細(xì)胞來治療B細(xì)胞惡性腫瘤。

②精準(zhǔn)生物CAR-T產(chǎn)品最新白血病臨床結(jié)果

在2024年美國血液學(xué)會（ASH）年會上，研究人員公布了精準(zhǔn)生物靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療藥物pCAR-19B（普基侖賽注射液）針對中國3~21歲兒童和青年CD19陽性復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。≧/R B-ALL）患者，主要終點是最佳客觀緩解率（ORR），定義為完全緩解（CR）加上輸液后3個月內(nèi)血液不完全恢復(fù)（CRi）的CR。數(shù)據(jù)顯示，普基侖賽注射液ORR達90.63%，該研究代表了亞洲人群中首個兒童B-ALL的關(guān)鍵臨床試驗，有望為中國兒童和青少年R/R B-ALL患者提供了一種新的治療選擇。