2025年3月12日，中國創(chuàng)新藥政體系迎來破冰時刻——國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準了國內首款間充質基質細胞藥物（NR-20201）的臨床試驗申請（IND）。這距離該藥物去年10月26日斬獲美國FDA臨床試驗批件僅五個月，意味著這款"中國智造"細胞藥物同步獲得全球兩大藥監(jiān)體系的品質認可。也標志著中國在間充質基質細胞（MSCs）藥物治療領域邁出了重要一步。

▲網(wǎng)站截圖 | 來源網(wǎng)絡

近年來，國家對新質生產(chǎn)力的要求日益明確，強調科技創(chuàng)新和高質量發(fā)展。在醫(yī)藥領域，推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從仿制藥為主向創(chuàng)新藥為主轉型，特別是支持細胞基因治療（CGT）等前沿技術的產(chǎn)業(yè)化。這場由企業(yè)發(fā)起的科學正名運動，倒逼監(jiān)管體系開啟認知升級。CDE在審批過程中展現(xiàn)了對先進療法的科學認知和創(chuàng)新求變的監(jiān)管理念，推動了細胞治療藥物監(jiān)管審評體系的科學化與創(chuàng)新。

▲示意圖 | 來源網(wǎng)絡

長期以來，MSCs一直被誤認為是干細胞。雖然有專家學者對其身份提出質疑，但國內并無企業(yè)使用“間充質基質細胞”這一名稱進行申報，也沒有基于間充質基質細胞的身份鑒定標準。這份來自于天士力醫(yī)藥集團的間充質基質細胞藥物（NR-20201）的臨床試驗申請（IND）打破了長期以來的慣例。天士力干細胞研發(fā)團隊通過單細胞轉錄組測序技術和軌跡分析程序，揭示了MSCs與干細胞在基因表達和功能上的根本差異，證明了MSCs不是干細胞！基于這種差異，天士力建立了一套全新的、有別于干細胞的間充質基質細胞鑒定標準。同時，他們發(fā)現(xiàn)MSCs具有不同于干細胞的作用機制，其進入人體后歸巢到受損組織，與血管內皮細胞協(xié)同作用，激活受損組織血管再生和自主功能修復能力，由此創(chuàng)建了基于間充質基質細胞的臨床治療基本理論。這些都為MSCs藥物的開發(fā)提供了全新的思路，也給監(jiān)管機構帶來了認知挑戰(zhàn)。

▲MSCs單細胞水平的功能基因分析 | 來源網(wǎng)絡

隨著中美兩國在MSCs治療領域相繼取得監(jiān)管突破，全球細胞治療產(chǎn)業(yè)格局正在發(fā)生變化。CDE在審評過程中展現(xiàn)出的科學化、體系化思路，推動中國從全球細胞治療領域的“重要參與者”向更具影響力的“行業(yè)引領者”邁進。此次NR-20201的獲批，不僅體現(xiàn)了中國在細胞治療領域的監(jiān)管審評能力，也標志著中國在全球細胞治療創(chuàng)新中走在了前列。

NR-20201的獲批是中國細胞治療領域的重要里程碑，展現(xiàn)了我國在細胞治療藥物監(jiān)管審評體系方面的科學化與創(chuàng)新性。這一成就不僅為國內細胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展注入了新的動力，也為全球細胞治療產(chǎn)業(yè)的進一步發(fā)展提供了有益的經(jīng)驗和借鑒。