2024年12月31日，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布《腺相關(guān)病毒載體基因治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》，自發(fā)布之日起施行。

2024年12月31日，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布《嵌合抗原受體T細(xì)胞治療血液淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，自發(fā)布之日起施行。

2024年12月31日，《上海市藥品和醫(yī)療器械管理?xiàng)l例》由上海市第十六屆人大常委會(huì)第十八次會(huì)議表決通過，并將于2025年3月1日正式施行。

《上海市藥品和醫(yī)療器械管理?xiàng)l例》以創(chuàng)新和服務(wù)為核心，通過制度化手段破解行業(yè)發(fā)展瓶頸，特別是在細(xì)胞和基因治療等前沿技術(shù)領(lǐng)域提供了前所未有的支持。

未來，這部法規(guī)的落地實(shí)施不僅將鞏固上海在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的領(lǐng)先地位，也將為中國整體生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展開辟新的篇章。

①國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，我國首款干細(xì)胞治療藥品上市

2025年1月2日，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)我國首款干細(xì)胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。該藥品作為處方藥上市，將在醫(yī)院憑醫(yī)生處方用于治療相應(yīng)疾病，不僅意味著移植物抗宿主病患者獲得了全新的治療方案，也意味著間充質(zhì)干細(xì)胞療法的臨床應(yīng)用和商業(yè)化之路由此啟航，未來前景值得期待。

②5部門聯(lián)合印發(fā)《北京市加快細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動(dòng)方案》

2024年12月27日，北京市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)、中關(guān)村科技園區(qū)管理委員會(huì)等5部門發(fā)布關(guān)于印發(fā)《北京市加快細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動(dòng)方案》的通知。

以打造細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新策源地和增長(zhǎng)極為主線，持續(xù)構(gòu)建完善創(chuàng)新鏈和產(chǎn)業(yè)鏈融合的產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)，不斷增強(qiáng)北京醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展新動(dòng)能。

①星漢德生物全球首創(chuàng)治療HPV病毒感染惡性腫瘤全新一代TCR-T細(xì)胞療法IND獲批

2025年1月2日，星漢德生物（SCG）宣布，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（NMPA）已批準(zhǔn)其全新一代人乳頭瘤病毒（HPV）特異性T細(xì)胞受體（TCR）工程化T細(xì)胞治療——SCG142的新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)，用于治療HPV感染相關(guān)的惡性腫瘤，包括宮頸癌、口咽癌、頭頸癌、陰道癌、外陰癌和陰莖癌等。

②靖因藥業(yè)又一款siRNA療法臨床試驗(yàn)申報(bào)獲中國藥監(jiān)局受理

2024年12月31日，靖因藥業(yè)宣布其遞交的SRSD216臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）成功獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審核中心（CDE）的受理。SRSD216是一種用于治療高脂蛋白血癥(a)的新一代siRNA療法。

③易慕峰生物EpCAM CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品新增適應(yīng)癥IND申請(qǐng)獲CDE受理

近日，易慕峰生物宣布其自主研發(fā)的靶向EpCAM自體CAR-T細(xì)胞注射液產(chǎn)品（IMC001）新增適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）受理，用于治療上皮性晚期實(shí)體瘤。此前，IMC001已于2024年2月獲得中美雙報(bào)的IND批準(zhǔn)，用于治療EpCAM 表達(dá)陽性的晚期消化系統(tǒng)腫瘤。

①全球首例！多克隆調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）鞘內(nèi)注射治療漸凍癥在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院完成首例受試者給藥

近日，由上海賽爾欣生物醫(yī)療科技有限公司（簡(jiǎn)稱“賽爾欣生物”）自主研發(fā)的NP001產(chǎn)品在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院完成了首例肌萎縮側(cè)索硬化（俗稱漸凍癥，ALS）受試者給藥。目前受試者各項(xiàng)指標(biāo)和耐受性良好。

②科濟(jì)藥業(yè)宣布啟動(dòng)通用型CD19/CD20 CAR-T細(xì)胞療法IIT臨床試驗(yàn)

2024年12月31日，一家致力于血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤治療的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法公司——科濟(jì)藥業(yè)，正式宣布在中國啟動(dòng)了一項(xiàng)針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）。

此次試驗(yàn)的候選產(chǎn)品為KJ-C2219，這是一款由科濟(jì)藥業(yè)自主研發(fā)的靶向CD19/CD20的通用型CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。

③科濟(jì)藥業(yè)宣布Claudin18.2 CAR-T舒瑞基奧侖賽注射液中國胃癌關(guān)鍵II期臨床試驗(yàn)取得初步陽性結(jié)果

2024年12月30日，科濟(jì)藥業(yè)宣布，關(guān)鍵II期臨床試驗(yàn)CT041-ST-01（NCT04581473）已取得陽性結(jié)果。該試驗(yàn)是一項(xiàng)在中國進(jìn)行的隨機(jī)對(duì)照、多中心的臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估舒瑞基奧侖賽注射液（研發(fā)代碼：CT041，一種靶向Claudin18.2自體CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品）治療Claudin18.2表達(dá)陽性、既往接受過至少2線治療失敗的晚期胃/食管胃結(jié)合部腺癌的有效性和安全性，受試者以2:1的比例隨機(jī)分配至舒瑞基奧侖賽注射液組或研究者選擇治療組（包括紫杉醇、多西他賽、伊立替康、阿帕替尼或納武利尤單抗）。

④諾華 SMA 基因療法 III 期臨床成功，用于 2-18 歲人群

2024年12 月 30 日，諾華宣布一項(xiàng) III 期隨機(jī)、雙盲、假對(duì)照 STEER 研究達(dá)到主要終點(diǎn)。該研究旨在評(píng)估一次性鞘內(nèi)注射 Onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) 對(duì)未經(jīng)治療的 2 型 SMA 患者（年齡 2 至 18 歲，能夠坐立但從未獨(dú)立行走）的臨床療效、安全性和耐受性。根據(jù)新聞稿指出，這是首個(gè)在兩歲及以上未接受治療的 SMA 患者中具有臨床獲益的試驗(yàn)性基因療法。

⑤賽爾欣生物多克隆調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）鞘內(nèi)注射治療漸凍癥完成首例受試者給藥

2024年12月24日，由上海賽爾欣生物醫(yī)療科技有限公司自主研發(fā)的NP001產(chǎn)品在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院完成了首例肌萎縮側(cè)索硬化（俗稱漸凍癥，ALS）受試者給藥。目前受試者各項(xiàng)指標(biāo)和耐受性良好。