2024年12月18日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市。

這是一種異體間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（mesenchymal stromal cell，MSC）療法，用于治療對(duì)類固醇無反應(yīng)的急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），適用于年齡為2個(gè)月及以上的兒科患者。

Ryoncil 屬于同種異體骨髓生成的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞，其作用機(jī)制在于抑制T細(xì)胞增殖，并下調(diào)促炎細(xì)胞因子與干擾素的產(chǎn)生，以此調(diào)節(jié)T細(xì)胞介導(dǎo)的炎癥反應(yīng)。

FDA生物制品評(píng)估與研究中心主任Peter Marks博士表示：“今日的決定是創(chuàng)新細(xì)胞療法治療危及生命疾病歷程中的關(guān)鍵里程碑，這些疾病對(duì)包括兒童在內(nèi)的患者造成了極為嚴(yán)重的影響。首次批準(zhǔn)間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞療法彰顯了FDA致力于支持開發(fā)安全有效產(chǎn)品的決心，此類產(chǎn)品有望改善對(duì)其他療法無反應(yīng)患者的生活質(zhì)量?！?/p>

FDA對(duì) Ryoncil 的批準(zhǔn)無疑是醫(yī)學(xué)史上的一項(xiàng)重要里程碑，體現(xiàn)了生物醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新能力的飛速提升。對(duì)許多需要的孩子們來說，Ryoncil 或許是改變命運(yùn)的一劑良藥。給間充質(zhì)干細(xì)胞的發(fā)展注入一股強(qiáng)勁的力量。

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）是一類多能干細(xì)胞，廣泛存在于骨髓、臍帶血、脂肪和其他組織中。這些細(xì)胞不僅能夠分化為多種類型的細(xì)胞，包括成骨細(xì)胞、軟骨細(xì)胞和脂肪細(xì)胞等，還具有重要的免疫調(diào)節(jié)作用。

MSC作為多能干細(xì)胞，雖無法發(fā)育成完整的個(gè)體，卻具有分化成人體多種細(xì)胞的潛能，這些衍生細(xì)胞既有望替換、修復(fù)受損的細(xì)胞，也可以刺激體內(nèi)的干細(xì)胞，以共同完成組織再生的過程。

眾多已完成的臨床試驗(yàn)證明了MSC輸注對(duì)治療多種疾病的療效，例如移植物抗宿主?。℅vHD）、多發(fā)性硬化癥(MS)、克羅恩病(CD)、肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)、心肌梗死(MI)、糖尿病（DM）和急性呼吸窘迫綜合征(ARDS)等。在這些臨床試驗(yàn)中，MSC治療“神經(jīng)”疾病(17%)和“關(guān)節(jié)”疾病(15%)是注冊(cè)適應(yīng)癥中最常見的。心血管疾病(8.8%)和GvHD(8.3%)與該疾病密切相關(guān)，III期臨床試驗(yàn)的比例更高。有84%的MSC臨床試驗(yàn)明確指定了給藥途徑。

間充質(zhì)干細(xì)胞的應(yīng)用前景十分廣闊。目前，科學(xué)家們正在進(jìn)行大量的研究和臨床試驗(yàn)，探索其在更多疾病治療中的潛力。

雖然間充質(zhì)干細(xì)胞療法仍面臨一些挑戰(zhàn)，如安全性、有效性和標(biāo)準(zhǔn)化等問題，但隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步，我們有理由相信，未來間充質(zhì)干細(xì)胞治療各類疾病將會(huì)取得更大的突破。