重磅政策

9月25日，河南省人民政府新聞辦公室召開新聞發(fā)布會介紹《河南省醫(yī)學(xué)科學(xué)院發(fā)展促進條例》的制定背景、主要內(nèi)容及其他相關(guān)情況。《河南省醫(yī)學(xué)科學(xué)院發(fā)展促進條例》已經(jīng)省十四屆人大常委會第十次會議審議通過，將于10月1日起正式施行。

行業(yè)動態(tài)

?全球首例！中國科學(xué)家首次利用干細胞再生療法功能性治愈1型糖尿病

2024年9月25日，北京大學(xué)、昌平實驗室鄧宏魁研究組，天津市第一中心醫(yī)院沈中陽、王樹森研究組和杭州瑞普晨創(chuàng)科技有限公司合作在Cell發(fā)表研究論文，在國際上首次報道了利用化學(xué)重編程誘導(dǎo)多能干細胞制備的胰島細胞移植，治療1型糖尿病的臨床研究。首位患者在移植后恢復(fù)了內(nèi)源自主性、生理性的血糖調(diào)控，移植75天后完全穩(wěn)定地脫離胰島素注射治療，目前療效已穩(wěn)定持續(xù)1年以上。

該研究初步證明化學(xué)重編程多能干細胞制備的胰島細胞療法安全有效，實現(xiàn)了1型糖尿病的臨床功能性治愈。

?北京協(xié)和醫(yī)院啟動RDH12相關(guān)視網(wǎng)膜病變基因治療臨床研究

近日，由北京協(xié)和醫(yī)院眼科睢瑞芳教授團隊主導(dǎo)研發(fā)的PUMCH-E101注射液臨床研究啟動，評估玻璃體腔注射給藥對RDH12基因變異相關(guān)的視網(wǎng)膜疾病患者的安全性、耐受性和初步有效性。

?沈陽藥科大學(xué)在口服微納基因編輯系統(tǒng)研究領(lǐng)域取得新進展

沈陽藥科大學(xué)無涯創(chuàng)新學(xué)院孫進/孫孟馳團隊在ACS Nano（IF=15.8）上發(fā)表最新研究成果。該研究如同發(fā)現(xiàn)了一種能夠精準定位并修復(fù)基因的“微型手術(shù)刀”。通過巧妙的納米封裝技術(shù)，他們將CRISPR-Cas9技術(shù)轉(zhuǎn)化為一種口服系統(tǒng)，實現(xiàn)了精準的基因“修復(fù)”。

?上海藥物所和浙大團隊合作開發(fā)出高效遞送系統(tǒng)，為基因治療提供新策略

中國科學(xué)院上海藥物研究所甘勇研究員、俞淼榮副研究員與浙江大學(xué)胡國慶教授團隊合作在Nature Nanotechnology上在線發(fā)表研究論文。該研究結(jié)合理論建模和實驗研究深入揭示了膽固醇在調(diào)控外泌體遞釋 RNA 藥物中的關(guān)鍵作用及其背后的機制，并開發(fā)出高效的工程化外泌體 RNA 遞釋系統(tǒng)，為基因治療提供了一種安全高效的創(chuàng)新遞釋策略。

?信念醫(yī)藥與拜耳子公司達成基因療法開發(fā)合作

9月25日信念醫(yī)藥宣布與拜耳集團的全資獨立運營的基因療法子公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc.達成戰(zhàn)略合作，共同探索創(chuàng)新基因療法潛力。根據(jù)合同條款，雙方將結(jié)合各自在基因治療技術(shù)方面的專業(yè)積淀和優(yōu)勢力量，深入研究和探索通過肝臟靶向治療途徑實現(xiàn)創(chuàng)新基因治療方案的疾病領(lǐng)域。

?Capricor力推DMD細胞療法，于下月遞交上市申請

Capricor公司宣布，與美國FDA近期的會議結(jié)束后，打算根據(jù)現(xiàn)有的心臟和自然病史數(shù)據(jù)為其研細胞療法deramiocel（CAP-1002）提交生物制劑許可申請（BLA），用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）心肌病患者。該公司計劃在2024年10月啟動遞交BLA申請，并在2024年底完成全部提交。DMD是一種毀滅性的遺傳性疾病，其特征是骨骼、心臟和呼吸肌的進行性無力和慢性炎癥。

?國內(nèi)11家細胞治療企業(yè)獲融資

據(jù)不完全統(tǒng)計，截至9月25日2024年國內(nèi)細胞治療行業(yè)發(fā)生了約36起融資事件，其中上半年25起。公開資料顯示，下半年至今，有11家細胞治療企業(yè)完成了新一輪融資。從研究領(lǐng)域的細分視角來審視，上半年獲得融資的企業(yè)在研發(fā)方向上聚焦于CAR-T/NK療法及TCR-T療法等自體細胞療法領(lǐng)域，這些療法以其獨特的靶向性和高效性成為市場與投資界的熱點。

?拜耳Co.Lab中國在浦東新區(qū)正式揭幕

近日，跨國藥企拜耳打造的全球生命科學(xué)共創(chuàng)平臺——拜耳Co.Lab中國在浦東新區(qū)正式揭幕，以實際行動為中國市場投下“信任票”。作為拜耳全球戰(zhàn)略創(chuàng)新生態(tài)的一部分，拜耳Co.Lab將助力本土企業(yè)提升在細胞基因治療等前沿領(lǐng)域的科技創(chuàng)新策源能力，賦能本土創(chuàng)新。

新藥進展

①賽德特生物又一細胞新藥獲批IND

9月24日由賽德特生物自主研發(fā)的SDTM001細胞注射液IND正式獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心批準。

SDTM001注射液是以體內(nèi)動態(tài)監(jiān)視腫瘤抗原變化的抗原呈遞細胞作為切入點，在體外激活制備的非基因改構(gòu)腫瘤特異性T細胞，具備較強的腫瘤特異性殺傷能力。臨床適應(yīng)癥為根治術(shù)后驅(qū)動基因突變陰性及PD-L1表達陰性的NSCLC的輔助治療。

②合源生物CAR-T藥物新適應(yīng)癥的上市許可申請獲正式受理

9月26日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站公示信息顯示：合源生物科技（天津）有限公司首款CAR-T細胞治療產(chǎn)品源瑞達?（納基奧侖賽注射液）的新適應(yīng)癥上市許可申請獲得正式受理，受理號為CXSS2400104，用于治療經(jīng)過二線及以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B 細胞淋巴瘤（r/r LBCL）。

③瑞吉康A(chǔ)AV基因治療藥物Ⅰ期臨床試驗在北醫(yī)三院啟動

9月24日，上海瑞吉康生物醫(yī)藥有限公司自主研發(fā)的肌萎縮側(cè)索硬化癥AAV基因治療藥物RJK002 Ⅰ期臨床試驗啟動會在北京大學(xué)第三醫(yī)院順利舉行，標(biāo)志著RJK002項目正式進入臨床試驗研究全速推進階段。

④英百瑞IBR900細胞注射液獲得CDE臨床試驗?zāi)驹S可

英百瑞提交的IBR900細胞注射液獲得國家藥品監(jiān)督管理局的臨床試驗?zāi)驹S可。IBR900注射液是英百瑞自主研發(fā)的1類生物制品，是同種異體健康供者PBMC來源的、非基因改造的、具有良好殺傷腫瘤細胞能力的通用現(xiàn)貨型NK細胞產(chǎn)品。適應(yīng)癥為B細胞淋巴瘤。

⑤基因啟明iNKT細胞療法IND申請獲受理

北京基因啟明生物科技有限公司細胞治療產(chǎn)品“GKL-006注射液”又一適應(yīng)癥——不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性的胰腺導(dǎo)管腺癌IND申請獲得CDE受理。

臨床研究

環(huán)碼生物環(huán)形RNA藥物HM2002完成首例患者給藥

9月25日，環(huán)碼生物發(fā)布新聞稿表示公司環(huán)形RNA藥物-HM2002注射液完成首例患者給藥，正式進入臨床試驗階段。

HM2002注射液是一種創(chuàng)新的環(huán)形RNA（circRNA）藥物，由上海環(huán)碼生物醫(yī)藥有限公司研發(fā)。臨床前研究結(jié)果顯示，在心肌梗死動物模型中，HM2002注射液能夠促進血管再生，減少梗死和纖維化面積，顯著改善心功能，有望為缺血性心臟病的治療提供新的選擇。 

巨噬細胞重編程免疫療法臨床I期結(jié)果積極，治療骨關(guān)節(jié)炎

近日，Enlivex宣布，獨立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（DSMB）已完成對其正在進行的巨噬細胞重編程免疫療法Allocetra? I/II期臨床試驗中I期安全性導(dǎo)入期的中期數(shù)據(jù)審查。該試驗涉及160例中度至重度膝骨關(guān)節(jié)炎患者，患者依次接受3次遞增劑量的Allocetra?注射治療，且在治療期間或治療后未報告嚴重不良反應(yīng)。審查結(jié)束后，DSMB確認Allocetra?的安全性足以推進到I/II期試驗的II期階段。

易慕峰納米抗體CLDN18.2 CAR-T細胞療法完成注冊臨床I期劑量爬坡

易慕峰生物宣布已成功召開了IMC002-RT01臨床試驗的安全性監(jiān)測委員會會議。該項目共八家臨床研究中心的研究者均參加了本次會議，在這次會議上，專家們通過經(jīng)驗分享和數(shù)據(jù)討論，一致肯定了IMC002-RT01臨床試驗在安全性和有效性方面的優(yōu)秀表現(xiàn)。該臨床試驗順利通過了低劑量（1*10^8 CAR-T細胞）、中劑量（2.5*10^8 CAR-T細胞）和高劑量（5.0*10^8 CAR-T細胞）三個劑量隊列的爬坡。