10月9日廣東省人民政府辦公廳召開新聞發(fā)布會，會上重磅發(fā)布了《關于進一步推動廣東生物醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展的行動方案》。該方案涉及創(chuàng)新藥械全鏈條支持、創(chuàng)新平臺和基礎設施建設、促進臨床研究、加快審評審批、醫(yī)保支持、金融支持等多個方面，以促進生物醫(yī)藥產業(yè)的全鏈條高質量發(fā)展。

方案提出，重點發(fā)展基因技術、細胞治療、AI+生物醫(yī)藥、合成生物學、腦科學與類腦研究等新領域新賽道。充分利用生成式人工智能、深度學習等技術，開展新型藥物設計和篩選、重組抗體設計和合成、新型藥物遞送材料或遞送系統(tǒng)等多領域分析研究。

①20名難治性紅斑狼瘡患兒在浙大兒院接受CAR-T治療后，全部停用激素及所有免疫制劑

10月8日，國家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學研究中心、國家兒童區(qū)域醫(yī)療中心，浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院（下稱浙大兒院）副院長、腎臟泌尿中心主任毛建華教授在接受媒體采訪時對外通報有關CAR-T治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患兒的情況。“我們已經為20名難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者開展CAR-T治療，全部患兒的癥狀都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制劑。這是目前為止全球最大隊列相關研究，也讓我們對CAR-T細胞治療其他自身免疫病懷有信心?！?/span>

②2024年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎正式公布

萬眾矚目的諾貝爾生理學或醫(yī)學獎公布了2024年獲獎者名單，Victor Ambros和Gary Ruvkun博士因“發(fā)現(xiàn)了microRNA及其在轉錄后基因調控中的作用”而摘得桂冠。

③中國學者關于CAR-T細胞療法的研究登上Nature官網頭條

Nature官網頭條文章為一篇題為World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission的報道，它介紹了一項來自中國團隊、發(fā)表于Cell（細胞）期刊的研究成果。

Nature所報道的這篇論文是由海軍軍醫(yī)大學第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）徐滬濟教授團隊領銜，華東師范大學、浙江大學醫(yī)學院第二附屬醫(yī)院的研究人員共同合作，利用CRISPR-Cas9基因編輯技術對健康供體來源的靶向CD19的CAR-T細胞進行基因工程改造，開發(fā)出了新一代異體通用型CAR-T療法，幫助3名風濕免疫性疾病患者達到長期緩解。

④6350萬英鎊B輪融資開發(fā)創(chuàng)新巨噬細胞療法

專注于釋放巨噬細胞療法治療炎癥和纖維化疾病的再生潛力的臨床階段生物制藥公司Resolution Therapeutics，宣布完成6350萬英鎊（約8330萬美元）的B輪融資。

B輪融資將用于推進Resolution的主要候選藥物RTX001，這是一種自體、工程化、促再生的巨噬細胞療法，專門用于為終末期肝病患者提供變革性結果。

①因諾惟康IVB105獲FDA罕見病藥物資格認定

IVB105是在因諾惟康自主研發(fā)的新型AAV載體基礎上開發(fā)的一款光遺傳學基因治療藥物。IVB105通過新型AAV載體的有效遞送，可以實現(xiàn)在靶細胞的特異性表達，且在白光、綠光和藍光條件下均能產生良好的視覺誘發(fā)電位，使失明的動物恢復光感。

②鑌鐵生物TCR-T細胞療法獲批IND

上海鑌鐵生物科技有限責任公司TCR-T細胞療法“IX001 TCR-T注射液”正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗默示許可，同意開展臨床試驗。IX001 TCR-T注射液是鑌鐵生物自主研發(fā)，具有獨立知識產權的細胞治療候選藥物。其被開發(fā)用于治療基因型為HLA-A*11:01、腫瘤抗原KRAS G12V表達陽性的晚期胰腺癌。

③信念醫(yī)藥針對血友病B和血友病A的基因治療藥物獲得美國FDA兒科罕見病資格認定

信念醫(yī)藥集團宣布：美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予其基因治療藥物BBM-H901注射液以及BBM-H803注射液兒科罕見病資格認定（RPDD），分別用于治療血友病B和血友病A。

BBM-H901注射液由信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產，以靜脈給藥的方式將人凝血因子IX基因導入血友病B患者體內持續(xù)表達，提高并長期維持患者的凝血因子水平，用于預防血友病B成年患者出血。

④mRNA-LNP體內基因編輯療法挺進3期臨床

Intellia Therapeutics近日宣布，已啟動基于mRNA-LNP的CRISPR體內基因編輯療法NTLA-2002治療遺傳性血管性水腫（HAE）的全球關鍵HAELO 3期研究。

NTLA-2002是一種體內CRISPR基因編輯候選療法，通過脂質納米顆粒（LNP）以mRNA形式遞送CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)，靶向敲除KLKB1基因，以永久性抑制激肽釋放酶（kallikrein）的產生，進而抑制緩激肽（bradykinin）的產生，而緩激肽的過度產生會導致遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。

⑤臻知醫(yī)學IPM001注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局臨床試驗默示許可

北京臻知醫(yī)學科技有限責任公司宣布：由其自主研發(fā)生產的IPM001注射液新藥一期臨床研究申請（Investigational New Drug, IND）已獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）默示許可。

IPM001注射液是臻知醫(yī)學研發(fā)的多抗原靶點自體免疫細胞注射液，IPM001基于臻知醫(yī)學IMMURITHMS?腫瘤抗原表位篩選平臺與高效抗原特異性T細胞擴增體系開發(fā)的可靶向數(shù)十種中國人群肝癌相關抗原與新生抗原的工程化T細胞注射液。

⑥“漸凍癥”寡核苷酸新藥在中國獲批上市

10 月 8 日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液獲批進口，用于治療SOD1 基因突變的成人肌萎縮側索硬化癥 (ALS，也被稱為“漸凍癥”)。這是全球首個 SOD1-ALS 對因治療藥物，在國內通過免臨床途徑獲批上市。

⑦合源生物源瑞達?新增自身免疫性疾病適應癥新藥臨床試驗申請獲默示許可

10月11日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）網站公示信息顯示：合源生物首款原研CAR-T細胞治療產品源瑞達?（納基奧侖賽注射液）的自身免疫性疾病領域新增適應癥新藥臨床試驗申請（IND）獲得默示許可（受理號：CXSL2400450），用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關的免疫性血小板減少癥（SLE-ITP），這是納基奧侖賽注射液在自身免疫性疾病治療領域獲得的第一張新藥臨床試驗（IND）批件。

濟因生物體內CAR-T治療復發(fā)難治急性B淋巴細胞白血病患者獲完全緩解

深圳市濟因生物科技宣布，公司自主研發(fā)的CD19靶向的體內CAR-T細胞療法（In Vivo CAR-T）IIT臨床試驗取得了突破性進展，一例高腫瘤負荷的復發(fā)難治彌漫性大B細胞淋巴瘤受試者接受體內CAR-T細胞療法，獲得完全緩解（CR）并出院。在體內CAR-T治療過程中，患者體征平穩(wěn)，并在給藥1個月后獲得了完全緩解（CR），且未出現(xiàn)2級以上細胞因子釋放綜合征（CRS）或神經毒性（ICANS）等CAR-T治療常見副作用。