■CDE發(fā)布《細胞治療產(chǎn)品臨床藥理學研究技術指導原則（試行）》

2024年11月，國家藥監(jiān)局正式發(fā)布《細胞治療產(chǎn)品臨床藥理學研究技術指導原則（試行）》，目的是鼓勵創(chuàng)新，更好地指導和規(guī)范細胞治療產(chǎn)品臨床藥理學研究與評價。

《原則》主要內容包括：前沿、基本原則、劑量探索、細胞動力學和藥效學、暴露--效應關系、定量藥理學模型應用、免疫原性、其他考慮。這不僅是細胞療法領域的一次政策升級，更是我國生命科學發(fā)展史上的一個新坐標。

■商務部、國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局：關于在醫(yī)療領域開展擴大開放試點工作的通知

該通知主要為貫徹落實黨的二十屆三中全會關于擴大自主開放的決策部署，引進外資促進我國醫(yī)療相關領域高質量發(fā)展，更好滿足人民群眾醫(yī)療健康需求，擬在醫(yī)療領域開展擴大開放試點工作。

其中第1條“生物技術領域”提到：自本通知印發(fā)之日起，在中國（北京）自由貿易試驗區(qū)、中國（上海）自由貿易試驗區(qū)、中國（廣東）自由貿易試驗區(qū)和海南自由貿易港允許外商投資企業(yè)從事人體干細胞、基因診斷與治療技術開發(fā)和技術應用，以用于產(chǎn)品注冊上市和生產(chǎn)。所有經(jīng)過注冊上市和批準生產(chǎn)的產(chǎn)品，可在全國范圍使用。

■“干細胞研究與器官修復”被列為2024年度國家重點研發(fā)計劃的重點專項之一

2024年8月，國家科技管理信息系統(tǒng)公共服務平臺發(fā)布通知，“干細胞研究與器官修復”被列為2024年度國家重點研發(fā)計劃的重點專項之一。

■北京市醫(yī)保局：符合這12類適應證，造血干細胞移植可報銷

2024年11月6日，北京市醫(yī)保局發(fā)布通知，擴大造血干細胞移植醫(yī)保報銷范圍。本市醫(yī)保參保人如果符合12類適應證（急性白血??；慢性白血??；淋巴瘤；多發(fā)性骨髓瘤；骨髓增生異常綜合征；再生障礙性貧血；嗜血細胞綜合征/噬血細胞綜合征；陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白病/陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥；重型地中海貧血；重度骨髓型放射病；部分惡性腫瘤；部分遺傳病、先天性疾病及代謝性疾病），進行造血干細胞移植的費用納入醫(yī)保報銷。

■上海發(fā)布“科技創(chuàng)新行動計劃”細胞與基因治療專項項目立項通知

2024年11月25日，上?？茖W技術委員會發(fā)布：關于上海市2024年度“科技創(chuàng)新行動計劃”細胞與基因治療專項項目立項通知，對“基于組學策略鑒定肝癌治療靶點及創(chuàng)新細胞療法的開發(fā)”等29個項目予以立項。

■廣州發(fā)布新政，重點推進細胞與基因治療等產(chǎn)業(yè)化進程

10月31日，廣州市工業(yè)和信息化局印發(fā)《廣州市關于加快生物制造產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展的工作方案》（以下簡稱《方案》）?！斗桨浮分赋觯攸c發(fā)展生物醫(yī)藥、生物材料、生物食品、生物健康及生物農(nóng)業(yè)五大領域。其中生物醫(yī)藥方向，圍繞基因編輯、生物信息學等關鍵領域，以合成生物學、人工智能等顛覆性技術賦能傳統(tǒng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，開展基礎研究布局、核心技術攻關、關鍵設備耗材自主研發(fā)，支持前沿創(chuàng)新企業(yè)發(fā)展，重點推進抗體藥物、疫苗藥物、核酸藥物、細胞與基因治療、重組蛋白與多肽產(chǎn)業(yè)化進程，著力推進生物創(chuàng)新藥、生物類似藥、生物基原料藥等規(guī)?；l(fā)展。

■天津：全鏈條支持生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展

2024年10月，天津市科技局關于對《天津市全鏈條支持生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展的若干意見（征求意見稿）》公開征求意見的通知。該方案旨在推動天津市全鏈條支持生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展，其中第2條“加強基礎研究與核心技術攻關”提到：加快培育合成生物學、現(xiàn)代中藥、放射性藥物、核酸藥物、細胞與基因治療、醫(yī)學人工智能、腦科學、再生醫(yī)學等特色賽道。

■海南：國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學新技術促進規(guī)定

海南省人大法制委員會關于公布《海南自由貿易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學新技術促進規(guī)定（草案）》征求意見的通知。旨在促進海南自由貿易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學新技術發(fā)展，其中明確指出：《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》及《關于取消第三類醫(yī)療技術臨床應用準入審批有關工作的通知》等要求，干細胞、自體免疫細胞治療技術等只能按照臨床研究執(zhí)行，草案明確可在臨床研究的基礎上開展轉化應用。